크리스퍼 테라퓨틱스 : 유전자 편집 기술의 실현 기업




(크리스퍼 테라퓨틱스, 유전자 편집기술, 혁신적인 트랜드세터, 유전자기술의 현주소)

크리스퍼 테라퓨틱스

크리스퍼 테라퓨틱스1

오늘 소개하는 혁신적인 기업은 크리스퍼 테라퓨틱스다.

이 회사는 지난 23년 세계 최초로 판매가 허가된 유전자 가위 기술을 이용한 의약품, ‘캐스케비’를 개발한 바이오 선도 기업이다.

 

영원한 생명이 행복일 수는 없겠지만,

인류의 역사에 있어 질병과 노화는

인류를 슬픔과 절망에 빠트리는 대표적인 어려움들이었다.

SF에서는 우리가 맞닥트릴 미래, 질병과 노화를 조절하는 미래를 다양하게 묘사하고 있다.

지난 포스트에서도바이오펑크에 대해서도 다룬 바 있는데,

바이오펑크 장르의 SF에서는 그 미래를 다소 우울하게 전망하고 있다.

또 다른 흥미로운 SF 주제 : 바이오펑크

물론 무분별한 유전공학 기술의 사용과

도덕성이 상실된 어떤 특정한 기업에 의해 통제되는 미래는 암울할 수 밖에 없다.

 

이렇듯, 유전자 편집 기술의 사용은 대단히 복잡한 논의와 합의 그리고 결정이 필요한 아주 민감한 일이다.

하지만 지금 단계에서 유전자 가위 기술을 활용하는 크리스퍼 테타퓨틱스의 성과와 발전에는 찬사를 보내지 않을 수 없다.

현재 크리스퍼 테라퓨틱스가 질병과 노화라는 인류의 문제를 해결하기 위해 청사진을 제시하고 있는,

혁신적이고 선도적인 기업이라는 점에서는 이견이 없을 거라고 마이클은 생각한다.

 

우선,  화제가 되었던 크리스퍼 테라퓨틱스 의약품에 대한 뉴스부터 살펴보자

 

 

1.  세계 첫 유전자 치료제 개발

관련뉴스 바로가기  https://www.medicaltimes.com/Main/News/NewsView.html?ID=1156520

유전자 편집기술

영국에서 조건부 판매 허가된 이 의약품, ‘캐스케비(Casgevy, exa-cel)’는 세계 최초의 유전자 가위를 이용한 베타 지중해 빈혈에 관한 치료제이다.

헤모글로빈 이상 때문에 생기는 베타 지중해성 빈혈은 정기적으로 이루어지는 무조건적인 수혈 밖에는 근본적인 치료가 안 되는 심각한 병으로 재발성 통증을 동반하는 질환이다.

크리스퍼는 박테리아가 바이러스와의 전투에서 사용하는 방어 메커니즘으로, 이 크리스퍼를  유전자 편집 가위로 사용해 DNA를 정밀하게 변형하는 기술을 사용한 첫 의약품이캐스케비인 것이다.

1회의 투여로 평생 지속되는 치료효과를 볼 수 있다.

지금 당장은 100만 달러가 넘을 것으로 예상되지만, 영국에서는 아직 가격이 책정되지 않은 상태다.

 

 

2.  크리스퍼 테라퓨틱스에 주목하는 이유

크리스퍼 테라퓨틱스를 주목해야 할 혁신 기업으로 주목하는 이유는 유전자 편집 원천기술로 노벨상을 수상한 설립자의 선구적인 기술 외에, 회사가 추구하는 환자 중심 접근 방식 때문이다.

유전자가위1 다루었듯이, 도덕성 없는 대기업에 의한 유전자기술의 무기화는 인류의 미래를 어둡게 할 수 있는데, 크리스퍼 테라퓨틱스의 기술력와 도덕성에 마이클은 주목하고 있다.

SF에서 선보였던 유전자 편집 기술의 실제 규현이 구체화 된 것은 불과 몇 년전에 불과하다.

2012년 사이언스 지에 크리스퍼캐스9(Crispr-Cas9)의 유전자 편집 원리에 관한 논문이 발표되었고, 이듬해 1월에 진핵세포에서 크리스퍼를 활용한 유전자 편집 원리가 증명되면서 비로소 유전자 가위 기술은 SF가 실현화된 21세기를 선도할 혁신기술의 하나로 주목받게 되었다.

2020, 크리스퍼 기술의 최초 개발자로 여겨지는 제니퍼 노우드나(Jenifer Doudna) 교수와 엠마뉴텔 샤르팡티에(Emmanuel Charpentier) 박사가 노벨 화학상을 수상하며, 성큼 다가선 유전자 편집기술에 대한 미래와 그 파급력이 입증된 바 있다.

 

유전자가위당장 2020년에는 크리스퍼 기술을 활용한 치료제 개발 사례가 없었기 때문에, 노벨상수상위원회에서는 노벨 생리의학상이 아닌 노벨 화학상을 수여한 것이다.

바로 이 노벨상 수상자 샤르팡티에 박사가 2013년에 창업한 회사가크리스퍼 테라퓨틱스인 것이다.

크리스퍼 테라퓨틱스는 스위스에 본사를 두고, 미국 보스턴과 샌프란시스코, 영국에 사업소를 열고, 다양한 유전질환 치료제를 개발하고 있는데,  창업자 샤르팡티에 박사가 노벨상을 수상한 지 3년만에 최초의 유전자편집 치료제가 양산된 것이다.

 

 

 

 

 

 

3.  크리스퍼 테라퓨틱스의 공동 창업자

  • 엠마뉴엘 샤르팡티에 박사

프랑스의 미생물학자이자 생화학자인 샤르팡티에 박사는 크리스퍼, 유전자 편집 시스템에 대한 획기적인 연구로 유명하다. 제니퍼 노우드나 박사와 함께 크리스퍼의 메커니즘에 관한 핵심적인 발견을 통해 크리스퍼 기술 개발로 이어졌다. 샤르팡티에 박사는 이러한 공로를 인정받아 2020년 노벨 화학상을 비롯한 수많은 상을 수상했다.

  • 로저 노박 박사

노박 박사는 분자생물학을 전공한 노련한 생명공학 기업가이다. 그는 크리스퍼 유전자 편집기술을 통해 유전 질환에 대한 혁신적인 치료법을 개발한다는 비전을 가지고 크리스퍼 테라퓨틱스를 공동 설립했다. 생명공학 스타트업에 대한 노박 박사의 전문성과 혁신에 대한 그의 헌신은 회사의 성장과 성공에 중요한 역할을 하고 있다.

  • 숀 포이

숀 포이는 재무 및 사업 개발 분야에서 경력을 쌓은 숙련된 임원이다. 그는 크리스퍼 테라퓨틱스 설립에 핵심적인 역할을 담당하며 회사에 전략적 리더십과 운영 전문성을 제공함으로써, 회사의 성장을 이끌고 있다.

 

 

4.  크리스퍼 테라퓨틱스의 지배구조 및 성장

크리스퍼 테라퓨틱스는 나스닥 증권거래소에 “CRSP”라는 티커 심볼로 상장되어 있는 상장기업으로서, 주식을 매입하는 기관 및 개인 투자자가 함께 소유하고 있는 지배구조를 가지고 있다.

설립 이후 크리스퍼 테라퓨틱스는 상당한 규모의 투자를 유치하고 치료제 개발과 상용화를 가속화하기 위해 버텍스 파마슈티컬스, 비아사이트, 바이엘 등 선도적인 바이오테크 및 제약 회사와 전략적 파트너십을 맺으며 크게 성장했다.

크리스퍼 테타퓨틱스 CEO(사마르트 쿨카르니) 인터뷰

크리스퍼 테라퓨틱스는 다양한 유전 질환과 질병을 표적으로 하는 잠재적 치료법 파이프라인을 발전시키는 데 중점을 두고 연구 개발 노력을 확대하고 있다.

 

 

5.  크리스퍼 테라퓨틱스의 비젼 및 미래

크리스퍼 테라퓨틱스의 비전은 아래와 같다.

크리스퍼 테라퓨틱스는 정밀하고 표적화된 게놈 편집을 통해 유전 질환을 효과적으로 치료하고 잠재적으로 완치할 수 있는 미래를 상상한다.

CRISPR/Cas9 기술의 힘을 활용하여 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하고 환자의 삶을 개선하는 혁신적인 치료법을 개발하는 것을 목표로 한다.

크리스퍼 테라퓨틱스는 유전자 편집 분야를 발전시키고 과학적 발견을 전 세계 환자를 위한 혁신적인 치료법으로 전환하는 데 전념하고자 한다.

 

이 비젼이 여타 다른 생명공학 기업과 차이가 나는 부분이며,

21세기 혁신기업으로 마이클이 이 회사를 선택하고 소개하는 근거이다.

물론 크리스퍼 테라퓨틱스는 생명공학 기업으로서,

다른 기업처럼 신약 개발 및 상용화와 관련한 내재적 위험과 불확실성을 가지고 있으며,

일반 대중이 접근하기 힘든 첨단 기술을 취급하는 개발사이기 때문에,

복잡한 이해관계 및 지배 구조의 투명성과 도덕성의 변질이라는 위험은 언제든 찾아 올 수 있다.

 

마이클이 SF의 개념을 가장 효과적으로 구현하는 창의적이고 혁신적인 기업으로

지금 ’크리스퍼 테라퓨틱스를 꼽는 이유가 여기에 있다.

 

더 관심을 받고, 더 주목을 받을 필요가 있기 때문이다.

지속적인 대중의 관심과 모니터링이야말로

창의적이고 혁신적인 Trendsetterr가 본래 가졌던 비젼대로

인류에게 지속적으로 공헌하게 하는 방법이다.

 

이미 유전자 편집 기술은 SF 장르에서만 등장하는 미래 개념이 아니다.

 

유전자 편집 기술의 사용 범위와 한계에 대한 관심과 치열한 논의가 없다면,

바이오펑크가 그리는 디스토피아 미래는 어느 순간 우리 앞에 들이닥칠 수도 있다.

 

 

이 게시물이 얼마나 유용했습니까?

평점을 매겨주세요.

평균 평점: 0 / 5. 투표수: 0

지금까지 투표한 사람이 없습니다. 가장 먼저 게시물을 평가해 보세요.

Leave a Comment

error: 우클릭할 수 없습니다.